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血友病治疗：难在钱和药（聚焦·走近大病儿童群体③）
本报记者　王君平
《 人民日报 》（ 2011年06月16日   21 版）

来自山西的12岁孩子张元祉患有血友病，经治疗，身体状态良好。
姜　旭摄
我国诊断和治疗水平低下，血友病人14岁以下50%出现残障，18岁以上90%出现残障
“妈妈，请别拦着我/让我去跑，让我去奔跑/我想奔跑，我要尽情地奔跑/我要体验奔跑时酣畅淋漓的快感！”
这是一位血友病儿童的呼喊。奔跑、玩耍……这些很正常的事，在血友病儿童眼里，竟成了一种奢望。有人说，“上帝遗忘了一组数据”（凝血因子缺乏症），他们“就匆匆来到人间”。对于血友病儿童来说，从出生的第一天起，厄运就开始伴随：经常反复出血，一个小的伤口就会让他们血流不止；每天都要忍受难以形容的疼痛，甚至关节变形……
“不知道用罕见这个词是否恰当，全世界血友病的平均比例是十万分之十五至二十，国内不足万分之一。只是……我中奖。”一位不愿透露姓名的血友病患者说。一个周末，他和大院里的小孩约好次日早上一起去公园，可是半夜就被疼醒了，膝关节肿得像刚出笼的馒头，只能躺在床上发颤。
书淇今年7岁了。因患有血友病，他的左膝关节肿得像成年人，已不能正常行走。这个喜欢画画和唱歌的活泼孩子，6岁上学，一年级总共在学校时间为36天，二年级还没能返回过课堂。他绝大部分日子在家中的床上度过。不发病的时候，他就搬把椅子坐到阳台上，呆呆地看着外面的大树、汽车。
在患血友病儿子关节出血、疼得死去活来之时，一位姓陈的母亲抱着孩子上了7楼窗台。在她准备跳下去的一瞬间，儿子突然强忍哭声说：“妈，我不疼了。”
血友病是一种由于血液中某些凝血因子的缺乏而产生严重凝血障碍的遗传性出血疾病。最常见的甲型血友病，约占先天性出血疾病的85%，都是因凝血因子Ⅷ缺乏导致的。血友病是男性发病、女性传递。当患病男性与正常女性婚配后，所生的女儿即会携带致病基因；携带致病基因的女性再与正常男性结婚，所生的男孩有50%的可能患病，女孩则有50%的可能继续成为致病基因的携带者，将疾病接着传递给她的下一代。
关节出血，是血友病最可怕的症状之一。关节反复出血，是致残的主要原因。创伤、行走过久、运动等会引起滑膜出血，而出血引起的风险可能影响身体各个器官。我国大多数血友病患者都是由关节损坏导致残疾，最终失去学习和劳动能力。
据推算，我国现有血友病患者8万人左右，登记患者5000人，现在能够坚持治疗的仅1000人左右。由于诊断和治疗水平低下，大量患者还没有被诊断发现。血友病人的平均存活年龄大概是14岁，14岁以下大约有50%出现残障，18岁以上的有90%出现残障。
医保覆盖率低，报销水平低，再加上社会救助资金缺乏，血友病儿童群体生存艰难
血友病目前没有根治办法，但只要采取替代治疗——注射凝血因子，患者就可以正常生活。
“凝血因子就像粮食，只要能够及时补充，血友病人可以像正常人一样生活。但最关键的是两点：钱和药。” 中华慈善总会项目部主任钱钟民说。有药买不起，是我国患者面临的最大问题。要防止血友病患者出现肢体残疾，每年需要付10万—15万元的治疗费用。
书淇3个月被检查出血友病，长到7岁，妈妈感觉“花钱如流水”，家里已经在赤贫线上。妈妈辞掉工作专门在家照顾他，全家月收入不到3000元，已经欠下了10多万元外债。亲戚朋友经常挤出钱来，帮他们填这个“无底洞”。
书淇的情况是绝大多数血友病患者家庭的写照。因为缺钱，甚至缺少必要的相关科学知识，75％以上的患者没有得到足够治疗。
钱钟民说，血友病是罕见病，很多医生不认识这种疾病，导致误诊和漏诊率比较高。即便是大城市，专业治疗中心也很少，专门的医疗队伍非常薄弱。对于诊断明确的患者，由于医保的覆盖率比较低，报销水平低，再加上社会救助资金比较缺乏，血友病儿童群体生存非常艰难。
按照世界血友病联盟的数据，一个国家的凝血因子总用量除以人口总数，得到的数值就可以反映血友病患者受到治疗的程度。数值1是及格线，欧美发达国家数值普遍在5到6之间，而中国的数值不到0.2。要达到及格线，中国年需凝血因子13亿单位。而即使在血液制品生产高峰期的2004年，国内Ⅷ因子年产不过4000万至6000万单位。
没有药，就会生不如死。从2006年起，由于血浆原料紧张，相对便宜的冻干人凝血第Ⅷ因子药品出现短缺，很多地方甚至出现断药。
挡在血友病儿童求生之路上的壁垒，还远不止这些。我国九成多患者接受的是冷血沉淀和单纯输血浆的方式。但新鲜血浆不能采用病毒灭活技术，因为一旦灭活，血液中的有效成分将失去效用。中国医学科学院血液学研究所杨仁池遗憾地说，这种方式是否会造成疾病传播，关键在于对血浆提供者进行严格检查。即使是增加了许多检测方式，也不能保证提供者100%安全，这是世界性的难题。
在全球，以血浆为原料的血浆人凝血因子Ⅷ普遍供应不足。2007年11月，国家食品药品监督管理局快速审批，批准重组人凝血Ⅷ拜科奇在中国上市，希望挽救更多患者生命。
2005年，我国将冻干人凝血Ⅷ因子纳入甲类目录。2009年，重组人凝血Ⅷ因子也被纳入医保乙类目录。北京市中医研究所副所长李萍说，现实的问题是，冻干人凝血Ⅷ因子急缺，重组人凝血Ⅷ因子用不起。对于非血液制品，像拜科奇这样的重组人凝血Ⅷ因子，属于国家乙类医保目录的药品，患者即使按60%比例报销，一瓶500单位/毫升的药也需自付1000元左右。
血友病儿童只要得到足够的药物和正规治疗，就能像正常孩子一样接受教育、健康成长
来自山西的12岁孩子张元祉，2007年3月经北京协和医院检测，确诊为重型甲型血友病患者。如今的他，除了右腿因为关节手术套着矫形器外，似乎和健康孩子没有什么区别。他可以用灵活的双指弹奏出欢快的钢琴曲，手握羊毫熟练地写出潇洒的书法。
杨仁池呼吁，如果能接受预防性治疗，这些儿童完全可以像正常人一样生活。出血前注射Ⅷ因子药，每次只需要1瓶，而出血后注射，可能就要6瓶了。这个病治起来就跟救火一样。刚开始是小火，可能一盆水就能扑灭；等火越烧越大，就得许多水才能扑灭。
北京儿童医院研究表明，80%左右的患儿在3—6岁时开始关节出血，12岁以上的病人几乎都有关节变形，因残疾造成的经济损失，加上置换人工关节所需的费用，远远高于预防性治疗成本。可见，早诊断、早治疗非常必要，让更多患者进入正规的治疗体系是当务之急。
2009年6月，拜耳公司与中华慈善总会共同设立“中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目”，在全国开展救助血友病儿童的大型医疗慈善救助活动。目前，已向242名患儿提供了救助，捐赠的药品价值达到540万元。低保家庭、特困患儿全部免费；非低保、非特困的儿童，当地医保报销一半，项目报销一半。
记者算了一笔账，在现有医保政策和慈善捐助的共同帮助下，患儿的治疗费用已大幅降低。在广州，血友病儿童如果参加项目，每人每年自己需要支付的费用大约为4万元。在贵阳，三级医院诊疗，每年每人费用为5.5万元，而在二级医院，费用仅为3万元。不同地区之间的费用差异，主要来自各地医保对血友病治疗药物报销比例的不同。
中国工程院院士阮长耿建议，对18岁以下的血友病儿童，一定要提早关怀，尽早给予预防性治疗。对于经济发达地区，在保障按需治疗的基础上，应积极联合社会力量开展儿童患者的预防治疗，并将重组凝血Ⅷ因子纳入甲类医保报销目录，以保证最佳的预防治疗效果。
钱钟民说，慈善援助足额到位，医保报销中却存在问题。有的城市医保能报销60%，却受到报销金额的限制。不到3个月，药费就会超标，对于那些困难家庭，很难保证6个月的疗程。
为解决这一问题，各地开展了不同的尝试和努力。厦门市为血友病患者在定点医院开辟绿色通道，让他们在三级医院开处方看病，去社区医院拿药，让患儿享受更高的报销比例。2010年10月，广州市出台新规定，取消了血友病4500元的月度支付最高限额，减负幅度高达70%以上。
不久前，卫生部启动了“血友病疾病管理系统”，通过建立全国及31个省级血友病信息管理中心，以摸清我国血友病患者基本信息和凝血因子类药物应用情况，改变目前血友病患者规范诊治率低的现状。
专家指出，在发达国家，血友病这类罕见病都纳入了国家救助体系。我国不一定完全照搬国外模式，但政府必须承担主要责任。通过医保资金解决大部分，再通过社会救助解决小部分，让更多的患儿家庭走出困境。
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我国诊断和治疗水平低下，血友病人14岁以下50%出现残障，18岁以上90%出现残障
“妈妈，请别拦着我/让我去跑，让我去奔跑/我想奔跑，我要尽情地奔跑/我要体验奔跑时酣畅淋漓的快感！”
这是一位血友病儿童的呼喊。奔跑、玩耍……这些很正常的事，在血友病儿童眼里，竟成了一种奢望。有人说，“上帝遗忘了一组数据”（凝血因子缺乏症），他们“就匆匆来到人间”。对于血友病儿童来说，从出生的第一天起，厄运就开始伴随：经常反复出血，一个小的伤口就会让他们血流不止；每天都要忍受难以形容的疼痛，甚至关节变形……
“不知道用罕见这个词是否恰当，全世界血友病的平均比例是十万分之十五至二十，国内不足万分之一。只是……我中奖。”一位不愿透露姓名的血友病患者说。一个周末，他和大院里的小孩约好次日早上一起去公园，可是半夜就被疼醒了，膝关节肿得像刚出笼的馒头，只能躺在床上发颤。
书淇今年7岁了。因患有血友病，他的左膝关节肿得像成年人，已不能正常行走。这个喜欢画画和唱歌的活泼孩子，6岁上学，一年级总共在学校时间为36天，二年级还没能返回过课堂。他绝大部分日子在家中的床上度过。不发病的时候，他就搬把椅子坐到阳台上，呆呆地看着外面的大树、汽车。
在患血友病儿子关节出血、疼得死去活来之时，一位姓陈的母亲抱着孩子上了7楼窗台。在她准备跳下去的一瞬间，儿子突然强忍哭声说：“妈，我不疼了。”
血友病是一种由于血液中某些凝血因子的缺乏而产生严重凝血障碍的遗传性出血疾病。最常见的甲型血友病，约占先天性出血疾病的85%，都是因凝血因子Ⅷ缺乏导致的。血友病是男性发病、女性传递。当患病男性与正常女性婚配后，所生的女儿即会携带致病基因；携带致病基因的女性再与正常男性结婚，所生的男孩有50%的可能患病，女孩则有50%的可能继续成为致病基因的携带者，将疾病接着传递给她的下一代。
关节出血，是血友病最可怕的症状之一。关节反复出血，是致残的主要原因。创伤、行走过久、运动等会引起滑膜出血，而出血引起的风险可能影响身体各个器官。我国大多数血友病患者都是由关节损坏导致残疾，最终失去学习和劳动能力。
据推算，我国现有血友病患者8万人左右，登记患者5000人，现在能够坚持治疗的仅1000人左右。由于诊断和治疗水平低下，大量患者还没有被诊断发现。血友病人的平均存活年龄大概是14岁，14岁以下大约有50%出现残障，18岁以上的有90%出现残障。
医保覆盖率低，报销水平低，再加上社会救助资金缺乏，血友病儿童群体生存艰难
血友病目前没有根治办法，但只要采取替代治疗——注射凝血因子，患者就可以正常生活。
“凝血因子就像粮食，只要能够及时补充，血友病人可以像正常人一样生活。但最关键的是两点：钱和药。” 中华慈善总会项目部主任钱钟民说。有药买不起，是我国患者面临的最大问题。要防止血友病患者出现肢体残疾，每年需要付10万—15万元的治疗费用。
书淇3个月被检查出血友病，长到7岁，妈妈感觉“花钱如流水”，家里已经在赤贫线上。妈妈辞掉工作专门在家照顾他，全家月收入不到3000元，已经欠下了10多万元外债。亲戚朋友经常挤出钱来，帮他们填这个“无底洞”。
书淇的情况是绝大多数血友病患者家庭的写照。因为缺钱，甚至缺少必要的相关科学知识，75％以上的患者没有得到足够治疗。
钱钟民说，血友病是罕见病，很多医生不认识这种疾病，导致误诊和漏诊率比较高。即便是大城市，专业治疗中心也很少，专门的医疗队伍非常薄弱。对于诊断明确的患者，由于医保的覆盖率比较低，报销水平低，再加上社会救助资金比较缺乏，血友病儿童群体生存非常艰难。
按照世界血友病联盟的数据，一个国家的凝血因子总用量除以人口总数，得到的数值就可以反映血友病患者受到治疗的程度。数值1是及格线，欧美发达国家数值普遍在5到6之间，而中国的数值不到0.2。要达到及格线，中国年需凝血因子13亿单位。而即使在血液制品生产高峰期的2004年，国内Ⅷ因子年产不过4000万至6000万单位。
没有药，就会生不如死。从2006年起，由于血浆原料紧张，相对便宜的冻干人凝血第Ⅷ因子药品出现短缺，很多地方甚至出现断药。
挡在血友病儿童求生之路上的壁垒，还远不止这些。我国九成多患者接受的是冷血沉淀和单纯输血浆的方式。但新鲜血浆不能采用病毒灭活技术，因为一旦灭活，血液中的有效成分将失去效用。中国医学科学院血液学研究所杨仁池遗憾地说，这种方式是否会造成疾病传播，关键在于对血浆提供者进行严格检查。即使是增加了许多检测方式，也不能保证提供者100%安全，这是世界性的难题。
在全球，以血浆为原料的血浆人凝血因子Ⅷ普遍供应不足。2007年11月，国家食品药品监督管理局快速审批，批准重组人凝血Ⅷ拜科奇在中国上市，希望挽救更多患者生命。
2005年，我国将冻干人凝血Ⅷ因子纳入甲类目录。2009年，重组人凝血Ⅷ因子也被纳入医保乙类目录。北京市中医研究所副所长李萍说，现实的问题是，冻干人凝血Ⅷ因子急缺，重组人凝血Ⅷ因子用不起。对于非血液制品，像拜科奇这样的重组人凝血Ⅷ因子，属于国家乙类医保目录的药品，患者即使按60%比例报销，一瓶500单位/毫升的药也需自付1000元左右。
血友病儿童只要得到足够的药物和正规治疗，就能像正常孩子一样接受教育、健康成长
来自山西的12岁孩子张元祉，2007年3月经北京协和医院检测，确诊为重型甲型血友病患者。如今的他，除了右腿因为关节手术套着矫形器外，似乎和健康孩子没有什么区别。他可以用灵活的双指弹奏出欢快的钢琴曲，手握羊毫熟练地写出潇洒的书法。
杨仁池呼吁，如果能接受预防性治疗，这些儿童完全可以像正常人一样生活。出血前注射Ⅷ因子药，每次只需要1瓶，而出血后注射，可能就要6瓶了。这个病治起来就跟救火一样。刚开始是小火，可能一盆水就能扑灭；等火越烧越大，就得许多水才能扑灭。
北京儿童医院研究表明，80%左右的患儿在3—6岁时开始关节出血，12岁以上的病人几乎都有关节变形，因残疾造成的经济损失，加上置换人工关节所需的费用，远远高于预防性治疗成本。可见，早诊断、早治疗非常必要，让更多患者进入正规的治疗体系是当务之急。
2009年6月，拜耳公司与中华慈善总会共同设立“中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目”，在全国开展救助血友病儿童的大型医疗慈善救助活动。目前，已向242名患儿提供了救助，捐赠的药品价值达到540万元。低保家庭、特困患儿全部免费；非低保、非特困的儿童，当地医保报销一半，项目报销一半。
记者算了一笔账，在现有医保政策和慈善捐助的共同帮助下，患儿的治疗费用已大幅降低。在广州，血友病儿童如果参加项目，每人每年自己需要支付的费用大约为4万元。在贵阳，三级医院诊疗，每年每人费用为5.5万元，而在二级医院，费用仅为3万元。不同地区之间的费用差异，主要来自各地医保对血友病治疗药物报销比例的不同。
中国工程院院士阮长耿建议，对18岁以下的血友病儿童，一定要提早关怀，尽早给予预防性治疗。对于经济发达地区，在保障按需治疗的基础上，应积极联合社会力量开展儿童患者的预防治疗，并将重组凝血Ⅷ因子纳入甲类医保报销目录，以保证最佳的预防治疗效果。
钱钟民说，慈善援助足额到位，医保报销中却存在问题。有的城市医保能报销60%，却受到报销金额的限制。不到3个月，药费就会超标，对于那些困难家庭，很难保证6个月的疗程。
为解决这一问题，各地开展了不同的尝试和努力。厦门市为血友病患者在定点医院开辟绿色通道，让他们在三级医院开处方看病，去社区医院拿药，让患儿享受更高的报销比例。2010年10月，广州市出台新规定，取消了血友病4500元的月度支付最高限额，减负幅度高达70%以上。
不久前，卫生部启动了“血友病疾病管理系统”，通过建立全国及31个省级血友病信息管理中心，以摸清我国血友病患者基本信息和凝血因子类药物应用情况，改变目前血友病患者规范诊治率低的现状。
专家指出，在发达国家，血友病这类罕见病都纳入了国家救助体系。我国不一定完全照搬国外模式，但政府必须承担主要责任。通过医保资金解决大部分，再通过社会救助解决小部分，让更多的患儿家庭走出困境。
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